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转移细胞的能量途径可能为帕金森氏症的新疗法铺平道路

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谢菲尔德大学的科学家发现,改变或增加帕金森氏病患者成熟细胞的能量来源,可以为新疗法铺平道路。由于人体细胞的成熟,他们寻求能量的线粒体 -the 细胞 “电池,这是众所周知的有缺陷的人患有帕金森病。这项由帕金森大学英国资助的新研究发现,指导细胞从其他来源获取能量,或增强线粒体功能,可以帮助预防或延缓神经退行性疾病的影响。

该发现于今天(2020年9月23日星期三)发表在《科学报告》上,使科学家们对线粒体功能有了更好的了解,并且现在将进行进一步的研究以寻找途径来转移细胞的能量途径,从而减轻目前存在的帕金菌突变的影响在帕金森氏症患者中。

帕金森氏病是第二大最常见的神经退行性疾病,全世界约有1000万人受到影响。当前,仅对症治疗选择可用于患者。

谢菲尔德大学转化神经科学研究所(SITraN)高级讲师,英国帕金森大学资深研究员Heather Mortiboys博士解释说:“线粒体是电池,已知在帕金森氏症中存在缺陷。我们的研究发现,第一次,线粒体缺陷仅在神经元成熟并依靠线粒体为其提供动力时才被发现。

“ Parkin参与细胞中功能异常的线粒体的回收,因此,如果parkin无法正常工作,则无法有效清除功能异常的线粒体。这项研究表明,只有在细胞依赖线粒体提供能量的情况下,这种情况才会发生。可以使用其他能量产生途径,功能异常的线粒体的细胞会通过其他途径回收。

“这暗示着不同的途径如何容易地产生细胞所需的能量,重要的是有缺陷的线粒体的回收利用。”

在这项研究中,科学家利用从帕金森氏症患者身上提取的具有帕金森基因突变的细胞产生了受疾病影响的脑细胞类型-多巴胺能神经元。研究发现,随着神经元的成熟,一种转换将使细胞的能量状态向线粒体转移,这意味着帕金突变细胞随后难以维持能量水平。

这项研究可能会为患者派生的神经元中的线粒体功能带来多种改变,从而为将来的新帕金森疗法铺平道路。

该研究提供的证据表明,已经在其他条件下进行临床试验的小分子可能对帕金森氏症的研究有益。研究人员已经表明,针对线粒体疾病的化合物可有效恢复神经元的氧化平衡,而无需恢复线粒体的全部功能。

未来的研究将在这些以及其他患者来源的细胞中测试影响此处确定的线粒体途径几个步骤的化合物。

英国帕金森研究主管克莱尔·贝尔(Claire Bale)表示:“我们很高兴为这项有前途的突破性研究提供支持。

“这项研究使我们对帕金森氏症的脑细胞内部发生了什么问题有了新的认识,并可能为开发新疗法奠定基础。

“我们正在通过我们开拓性的虚拟生物技术计划与Mortiboys博士合作,开发针对线粒体的新疗法,这种疗法可以减慢或阻止帕金森氏症的治疗-目前尚无治疗方法。”

这项研究是谢菲尔德大学神经科学研究所工作的一部分,该研究所的宗旨是将来自各个领域的学者和科学家聚集在一起,将实验室的科学发现转化为有益于神经退行性疾病患者的开创性治疗方法。

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